CIC bioGUNE está desarrollando nuevas herramientas de edición genética inspiradas en mecanismos naturales capaces de insertar ADN de forma dirigida. Estas tecnologías podrían abrir nuevas oportunidades para abordar enfermedades como la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), donde la diversidad de mutaciones dificulta el desarrollo de tratamientos. También investiga cómo la evolución molecular puede convertirse en una fuente de nuevas herramientas para la biomedicina.
Aunque todavía no existe una cura para la ELA, en las últimas décadas los avances en genética, biología molecular y tecnologías ómicas han transformado de manera significativa la comprensión de las enfermedades neurodegenerativas. Hoy se sabe que procesos como la alteración de la expresión génica, la agregación de proteínas, la pérdida de la homeostasis celular o las modificaciones en la función neuronal desempeñan un papel clave en su desarrollo. Sin embargo, trasladar este conocimiento a soluciones diagnósticas y terapéuticas sigue requiriendo herramientas biológicas cada vez más sofisticadas y enfoques altamente interdisciplinarios.
Aplicaciones
En este contexto, CIC bioGUNE desarrolla una investigación orientada a comprender los mecanismos fundamentales de la vida y a generar nuevas tecnologías que impulsen la próxima generación de aplicaciones biomédicas. La combinación de biología sintética, genómica, biología estructural, bioingeniería y análisis de datos está permitiendo explorar aproximaciones innovadoras.