La investigación de excelencia desarrollada en CIC bioGUNE, miembro de BRTA, ha vuelto a recibir un destacado reconocimiento internacional. El Laboratorio de Priones, dirigido por Joaquín Castilla, ha sido galardonado en los prestigiosos International Zendal Awards, unos premios promovidos por el grupo biofarmacéutico Zendal para visibilizar e impulsar proyectos de investigación e innovación con un impacto real en la salud humana y animal.

El proyecto premiado, titulado 'Terapia génica con proteínas priónicas dominante-negativas humanizadas: transformando enfermedades priónicas fatales en enfermedades tratables', aborda uno de los grandes retos de la biomedicina actual: el tratamiento de las enfermedades priónicas.

Hacia terapias efectivas frente a trastornos neurodegenerativos

Las enfermedades priónicas son patologías neurodegenerativas fatales caracterizadas por un mal plegamiento de las proteínas priónicas. Hasta la fecha, estas condiciones carecen de opciones terapéuticas eficaces.

La propuesta galardonada se basa en trasladar con éxito los resultados obtenidos en modelos murinos a modelos humanizados. Para ello, la estrategia emplea proteínas dominantes negativas —proteínas priónicas que se expresan de forma natural y cumplen su función fisiológica, pero que son incapaces de malplegarse y desencadenar la patología, interfiriendo además con la conversión patológica de la proteína endógena—. Mediante el uso de vectores virales adenoasociados (AAV), esta terapia introduce y expresa la proteína terapéutica directamente en el cerebro, logrando prolongar significativamente la supervivencia en modelos animales frente a distintas cepas priónicas.

El proyecto está liderado por Joaquín Castilla, investigador Ikerbasque y responsable del laboratorio de priones en el CIC bioGUNE y cuenta con la colaboración del equipo del Dr. Vidal en el IRTA-CReSA. El objetivo actual de la iniciativa es optimizar estas construcciones hacia la secuencia de la proteína humana y demostrar su eficacia con las entidades moleculares exactas previstas para futuros ensayos clínicos. Asimismo, este enfoque pionero busca asentar las bases de un paradigma terapéutico aplicable a otros trastornos derivados del mal plegamiento proteico —como el Alzheimer, el Párkinson o la ELA— y hacer frente a posibles eventos de transmisión zoonótica de priones.

Trayectoria y excelencia investigadora

El Laboratorio de Priones de CIC bioGUNE cuenta con una sólida y reconocida trayectoria internacional en la vanguardia de la investigación de enfermedades neurodegenerativas y el estudio de los priones. A lo largo de los años, el equipo ha desarrollado líneas de trabajo punteras centradas en desentrañar los mecanismos de propagación y conversión patológica de estas proteínas, consolidándose como un referente global en el ámbito de la salud y la biomedicina. Esta excelencia investigadora se ve impulsada de forma clave por la estrecha colaboración y el respaldo continuado de la Fundación Española de Enfermedades Priónicas, una alianza estratégica que fomenta el avance científico y la búsqueda de soluciones terapéuticas efectivas frente a patologías que, hasta el momento, continúan siendo fatales.

Sobre los International Zendal Awards

Los International Zendal Awards reconocen anualmente la labor de la comunidad científica internacional en ámbitos clave como la biotecnología, la prevención, el diagnóstico y el tratamiento de enfermedades. Con este galardón, que incluye un reconocimiento internacional y una dotación económica destinada a apoyar la investigación, se valora el compromiso del centro vasco y de su comunidad investigadora con la innovación traslacional orientada a mejorar la calidad de vida de la sociedad.