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Un medicamento para la porfiria eritropoyética congénita, desarrollado por CIC bioGUNE y Atlas, en la revista Science Translational Medicine


La terapia está basada en el uso de chaperonas farmacológicas, moléculas que se unen a la proteína defectuosa corrigiendo su problema de estabilidad y permitiendo su funcionamiento correcto 

Equipo de CIC bioGUNE y Atlas Molecular Pharma, participantes en la investigación del medicamento ciclopirox.

La investigación realizada por CIC bioGUNE y Atlas Molecular Pharma durante el desarrollo del medicamento ciclopirox para el tratamiento de la porfiria eritropoyética congénita ha sido publicada en el último número de la revista Science Translational Medicine,elaborada por la American Association for the Advancemente of Science.
El artículo, titulado “Repurposing ciclopirox as a pharmacological chaperone in a model of congenital erythropoietic porphyria”, recoge el trabajo desarrollado durante la última década en el laboratorio de Estabilidad de Proteínas y Enfermedades Congénitas de CIC bioGUNE por el equipo del Dr. Oscar Millet.

El laboratorio está enfocado en entender como algunos cambios en la estructura de determinadas proteínas produce la inestabilización de las mismas, y en última instancia desencadena un proceso patológico. “Entender el mecanismo molecular de la enfermedad ha permitido diseñar una terapia basada en chaperonas farmacológicas, que son moléculas que se unen a la proteína defectuosa, corrigiendo su problema de estabilidad y revertiendo sus efectos patogénicos”, explica el Dr. Oscar Millet.

La porfiria eritropoyética congénita es una enfermedad rara que afecta a menos de una persona por millón de habitantes. Esta enfermedad se produce por una deficiencia en la actividad de la enzima uroporfirinógeno III sintasa, que actúa en la ruta de síntesis del grupo hemo, lo que provoca una reducción de la vida útil de los glóbulos rojos (anemia) y una extrema fotosensibilidad, formación de ampollas y aumento de las infecciones bacterianas en la piel. Los síntomas pueden aparecer durante la infancia o, en los casos menos graves, en la edad adulta. Los tratamientos existentes solo alivian la sintomatología sin que exista ningún tipo de terapia curativa efectiva.

Validación de chaperonas farmacológicas

La empresa biotecnológica Atlas Molecular Pharma, "spin-off" de CIC bioGUNE, ha diseñado una innovadora Plataforma de cribado de moléculas para el descubrimiento y validación de chaperonas farmacológicas (Chassys®). Atlas ha realizado experimentos bioquímicos y biofísicos con miles de compuestos, hasta identificar un fármaco que ha demostrado tener actividad frente a la porfiria eritropoyética congénita. Al ser un fármaco ya existente para el tratamiento de otras enfermedades, el compuesto está aprobado por las agencias reguladoras de medicamentos, lo que facilitará el complejo proceso de su desarrollo para la Porfiria Eritropoyetica Congénita.

El éxito del reposicionamiento radica en la sinergia entre un equipo investigador altamente cualificado y las infraestructuras de primer nivel existentes en CIC bioGUNE. Merece la pena destacar las inversiones realizadas en el animalario, que ha albergado los experimentos con modelos animales de porfiria eritropoyética congénita bajo la supervisión del Dr. Joaquín Castilla y en la Plataforma de Resonancia Magnética Nuclear, que ha permitido obtener información inequívoca acerca del mecanismo de acción del fármaco.

El ciclopirox cuenta con el reconocimiento por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y la Administración de Drogas yAlimentos de Estados Unidos (FDA) como medicamento huérfano para esta enfermedad. Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados a las enfermedades raras y que, tradicionalmente, no han despertado el interés de la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes, y que, sin embargo, responden a necesidades muy importantes de salud pública.

Estos reconocimientos constituyen un importante avance en el desarrollo de un fármaco, ya que permite iniciar ensayos clínicos con pacientes en un futuro cercano. Supone la acreditación formal de que esta molécula tiene la actividad farmacológica adecuada tanto “in vitro” como “in vivo”, habiéndose demostrado eficacia en el tratamiento de ratones con una patología similar a la humana.
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